LAL-D Register (ARISE)

An Observational Disease and Clinical Outcomes Registry of Patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency (Wolman Disease and Cholesteryl Ester Storage Disease) and Carriers of the Disorder

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Informationen zum LAL-Defizienz Register

Ziele des LAL-D Registers (ARISE)

Das LAL-D Registers soll dazu dienen einheitliche longitudinale Langzeitdaten von Patienten mit LAL-D zu erheben auf deren Basis das Wissen zu folgenden Punkten vertieft werden kann: 

  • Das Verständnis der Erkrankung, ihrer Progression und weiterer assozierter Komplikationen.
  • Die Untersuchung der Langzeiteffektivität von therapeutischen und unterstützenden Interventionen
  • Zur Verbesserung der Behandlung durch evidenzbasiertes Patientenmanagement.
  • Zum Verhältnis zwischen der Diagnose LAL-Defizienz und dem Zugang zur Therapie. 

Register Design

Das Register ist als multizenterisches, internationales  Beobachtungsregister konzipiert worden, um longitudinale Daten zu erfassen und eine Wissensbasis für  die Versorgung und  Behandlung von Patienten mit LAL Defizienz und gesunden Trägern der Erkrankung zu schaffen. Die Ärzte, die an dem Register teilnehmen,  geben die Daten der Patienten nach ausführlicher Aufklärung und Einwilligung der Patienten  ein . Die Teilnahme am Register ist freiwillig.  Patienten  können unabhängig von der bestehenden Therapie  in das Register aufgenommen werden. 

Bislang besteht kein festgelegtes Datum für die Beendigung  des Registers. Es werden sowohl  prospektive,  wie auch retrospektive Daten gesammelt. Demographische, sozioökonomische, klinische Daten und Daten bezüglich der Therapie oder  die relevant für das Management, der  betroffenen Patienten sind, werden in das Register aufgenommen.  Die Datenerhebung basiert auf Daten aus der klinischen Routine. Es gibt keinen Visitenplan und kein vorgeschriebenes interventionelles Regime das durch das Register vorgegeben ist.